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1、单臂研究（single arm study）
在临床研究中，常用的是为试验组或病例组设计一个参比的对照组。对照组的形式，在ICH E10文件中提供了五种类型：安慰剂对照、空白对照、剂量对照、阳性药物对照和外部对照，前四种对照方式要求试验组和对照组来自相同的受试者总体，而“外部对照”组和试验组不来自同一受试者。单臂研究（single arm study）：即单组临床试验，顾名思义，就是仅有一个组的研究，没有为试验组设计相对应的对照。但单臂研究并不是就没有参比的对象，实际上，它的参比对象就是上面提到的“外部对照”。外部对照，又称为历史对照，是采用他人、或过去的研究结果，与试验组进行对照比较。例如：在抗肿瘤领域中，进行药物研发的早期阶段 Ⅰb/Ⅱa 期，可将接受受试药物的一组患者与该研究以外的一组患者的结果进行比较。单臂研究一般是没办法设置对照组或者很难设置对照组才考虑的。
1.1 单臂研究的缺点：
(1) 从研究设计可见，其缺点是显而易见的，由于试验组与外部对照组的受试者不来自同一受试者总体，可比性差；
(2) 由于缺乏平行的对照，只能与外部的历史数据进行比较，来评价被研究药物的安全性和有效性，很难获得和当前研究设计完全一致的历史研究数据，且很难区分研究间差异的影响，对结果不易作出评价；
(3) 根据单臂研究的药物获准门槛高，必须是病例非常少见且疗效相当显著的药物。
2、临床实验中的随机、盲法
理解临床试验中的随机化和盲法
2.1 随机对比实验(RCT) 是一种对医疗卫生服务中的某种疗法或药物的效果进行检测的手段，特别常用于医学、生物学、农学。RCT 的基本方法是将研究对象随机分组，对不同组实施不同的干预，以对比效果的不同。RCT 能够最大程度地幸免临床实验设计、实施中估计出现的各种偏依，平衡混杂因素（或者叫非处理因素、协变量），提高统计学检验的有效性等诸多优点，被公认为是评价干预措施的金标准。
2.2 RCT 的设计原则与方法
（1）对比（control）
临床实验的目的是评价某种药物或治疗措施的疗效，必须设立对比组。因为临床治疗中所获得的疗效可能由药物引起，也可能是非药物的因素如休息、疾病或自愈等。对比组术语叫 Arm
（2）随机（randomization）
（3）盲法（blinding）
在临床实验中，假如实验的研究者或受试者都不明白实验对象分配所在组，接受的是实验措施依然对比措施，这种实验方法成为盲法试验。盲法还用于对研究资料的分析与报告。盲法是为了有效地幸免研究者或者受试者的测量性偏倚与主观偏见。
盲法的种类：
单盲法：指医护人员不设盲，病人设盲，即实验药与对比药虽然外观有区别但病人不知哪种为实验药哪种为对比药。单盲法由于药物外观有区别，医护人怨无法设盲，因而不能排除医护人员的主观偏依。
双盲法：前提是能够获得外观与气味等均无区别的 A 与 B 两种药，医护人员与病人均不知 A 与 B 哪个是实验药或对比药。
双盲双模拟法：
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